石家莊四藥集團(tuán)組織先進(jìn)生產(chǎn)者赴煙臺(tái)開(kāi)展度假活動(dòng) 先進(jìn)特快專(zhuān)列
2025-05-23
河北日報(bào) | 孤兒藥」，不孤單
- 分類(lèi)：媒體報(bào)導(dǎo)
- 作者：
- 來(lái)源：
- 發(fā)布時(shí)間：2025-04-10
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【概要描述】司替戊醇幹混懸劑，是石家莊四藥集團(tuán)開(kāi)發(fā)的一款國(guó)內(nèi)獨(dú)家生產(chǎn)的「孤兒藥」，用於治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款「孤兒藥」進(jìn)入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)，銷(xiāo)售業(yè)績(jī)良好。
河北日報(bào) | 孤兒藥」，不孤單
【概要描述】司替戊醇幹混懸劑，是石家莊四藥集團(tuán)開(kāi)發(fā)的一款國(guó)內(nèi)獨(dú)家生產(chǎn)的「孤兒藥」，用於治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款「孤兒藥」進(jìn)入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)，銷(xiāo)售業(yè)績(jī)良好。
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詳情
司替戊醇幹混懸劑，是石家莊四藥集團(tuán)開(kāi)發(fā)的一款國(guó)內(nèi)獨(dú)家生產(chǎn)的「孤兒藥」，用於治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款「孤兒藥」進(jìn)入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)，銷(xiāo)售業(yè)績(jī)良好。
「孤兒藥」是指用於預防、治療和診斷罕見(jiàn)病或極少見(jiàn)疾病的藥物。罕見(jiàn)病兒童用藥更是被稱(chēng)作「孤兒藥」中的「孤兒」。石四藥是如何在這個(gè)領(lǐng)域實(shí)現(xiàn)突破的？記者進(jìn)行了採訪(fǎng)。
■ 開(kāi)發(fā)「孤兒藥」，既能滿(mǎn)足國(guó)內(nèi)患兒用藥需求，又將在醫(yī)藥市場(chǎng)上具備較強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力
4月2日，在石家莊四藥集團(tuán)藥物研究院，聽到銷(xiāo)售人員介紹司替戊醇幹混懸劑的市場(chǎng)需求情況，石四藥執(zhí)行總裁、研發(fā)中心總經(jīng)理孫立傑很欣慰。
「今年1月起，司替戊醇正式納入醫(yī)保，這樣患者用藥更有保障了。」孫立傑說(shuō)，從研發(fā)立項(xiàng)到藥品上市，足有10年時(shí)間，這款用於治療嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（Dravet症候群）的「孤兒藥」正在發(fā)揮其獨(dú)特作用。
Dravet症候群是一種臨床少見(jiàn)的兒童難治性癲癇症候群。作為頑固性癲癇的代表，Dravet症候群是國(guó)際抗癲癇聯(lián)盟列出的最有害的癲癇病之一。Dravet症候群可能導(dǎo)致嚴(yán)重的癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作頻率高、智能損害嚴(yán)重、死亡率高等特點(diǎn)。
Dravet症候群已被列入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，Dravet症候群總體發(fā)病率約為1/20000—40000，約佔小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，佔3歲以內(nèi)嬰幼兒童癲癇的7%，是罕見(jiàn)病中相對(duì)常見(jiàn)的疾病。
由於我國(guó)人口基數(shù)大，按比例計(jì)算，罕見(jiàn)病的患病人數(shù)也不低。孫立傑說(shuō)，這對(duì)企業(yè)來(lái)說(shuō)既是機(jī)會(huì)，更是責(zé)任。
司替戊醇是治療Dravet症候群最有效的藥物之一，被認(rèn)為是Dravet症候群的最後一道防線(xiàn)。2001年，司替戊醇被歐盟認(rèn)定為「孤兒藥」。由於司替戊醇原研藥未在我國(guó)上市，國(guó)內(nèi)患兒曾長(zhǎng)時(shí)間無(wú)藥可用或只能千方百計(jì)尋找昂貴進(jìn)口藥。
相對(duì)常見(jiàn)疾病，罕見(jiàn)病的患病人群少、市場(chǎng)需求低、研發(fā)成本高，製藥企業(yè)通常不願意投入資源進(jìn)行研發(fā)和生產(chǎn)。近些年，石四藥統(tǒng)籌推進(jìn)創(chuàng)新藥、仿製藥、特色原料藥和一致性評(píng)價(jià)品種的開(kāi)發(fā)研究，重點(diǎn)研發(fā)適兒化、適老化藥品。在確定研發(fā)品種時(shí)，孫立傑把目光投向了司替戊醇。
一面是國(guó)內(nèi)患兒幾乎無(wú)藥可用的窘境，一面是國(guó)外相關(guān)藥企不願投入大量人力物力開(kāi)拓中國(guó)市場(chǎng)。研發(fā)司替戊醇，既能滿(mǎn)足國(guó)內(nèi)患兒用藥需求，又將在醫(yī)藥市場(chǎng)上具備較強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力。
司替戊醇有膠囊和幹混懸劑兩(liǎng)種劑型，幹混懸劑是符合兒童生理特徵的藥物。石四藥國(guó)內(nèi)獨(dú)家申報(bào)了司替戊醇幹混懸劑的上市申請，並以「符合兒童生理特徵的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格」為由納入優(yōu)先審評(píng)品種名單。
■ 突破技術(shù)瓶頸，在合成工藝路線(xiàn)、藥物製備方法等方面進(jìn)行創(chuàng)新
前些年，石四藥一直以大輸(shū)液生產(chǎn)為主導(dǎo)，給人的印象曾是大輸(shū)液「一業(yè)獨(dú)大」。適應(yīng)產(chǎn)業(yè)升級(jí)大勢(shì)，石四藥持續(xù)加強(qiáng)產(chǎn)學(xué)研用深度融合，近兩(liǎng)年來(lái)在創(chuàng)新藥、高端仿製藥及特色原料藥等領(lǐng)域取得不少創(chuàng)新成果。司替戊醇正是創(chuàng)新成果之一。
「生產(chǎn)一款高質(zhì)量的仿製藥，同樣離不開(kāi)創(chuàng)新。」孫立傑說(shuō)，針對(duì)Dravet症候群，生產(chǎn)出一款適合中國(guó)人生命基因傳承和身體素質(zhì)特點(diǎn)的藥品，關(guān)鍵在於突破技術(shù)瓶頸，跨過(guò)原研藥合成方法專(zhuān)利障礙，在合成工藝路線(xiàn)、藥物製備方法等方面進(jìn)行技術(shù)創(chuàng)新。
當(dāng)前的醫(yī)藥行業(yè)，「原料藥+製劑」一體化發(fā)展已成為趨勢(shì)。把原料藥和製劑的生產(chǎn)技術(shù)都掌握在手，有利於藥品品質(zhì)穩(wěn)定和控制成本。
石四藥原料藥研究中心原料二部部長(zhǎng)呂金偉和研發(fā)人員一道，共同開(kāi)發(fā)出了司替戊醇原料藥。「僅參比製劑我們就投入近200萬(wàn)元。」呂金偉說(shuō)，原料藥是藥品中的有效成分，研發(fā)生產(chǎn)特色原料藥和專(zhuān)利原料藥，需要企業(yè)投入大量資金、具備較強(qiáng)研發(fā)能力。
為了合成純度更高的司替戊醇，研發(fā)人員費(fèi)了不少心思。
呂金偉介紹，司替戊醇化合物分子中存在順反異構(gòu)體，其中能夠產(chǎn)生藥效的是反式異構(gòu)體，順式異構(gòu)體則幾乎沒有作用。經(jīng)過(guò)反覆試驗(yàn)，研發(fā)人員創(chuàng)新性採用逆向合成法，通過(guò)多次化學(xué)反應(yīng)，產(chǎn)生順式的司替戊醇中間體雜質(zhì)。該合成方法獲得發(fā)明專(zhuān)利，最終可得到高純度、高品質(zhì)的司替戊醇中間體雜質(zhì)，所得產(chǎn)物可直接作為監(jiān)控司替戊醇中間體或者司替戊醇產(chǎn)品中雜質(zhì)含量檢測(cè)的優(yōu)質(zhì)標(biāo)準(zhǔn)品。
通過(guò)創(chuàng)新，保證藥品療效和安全。生產(chǎn)司替戊醇原料藥和製劑，石四藥共獲得4項(xiàng)發(fā)明專(zhuān)利，涉及原料藥、分析檢測(cè)、製劑。
在石四藥209車(chē)間，12列條包裝盒聯(lián)動(dòng)生產(chǎn)線(xiàn)上，產(chǎn)出的藥品正勻速前行。車(chē)間負(fù)責(zé)人介紹，209車(chē)間全部採用自動(dòng)化、智能化生產(chǎn)設(shè)備，實(shí)現(xiàn)了生產(chǎn)原料全自動(dòng)密閉轉(zhuǎn)運(yùn)，在大幅提高生產(chǎn)效率的同時(shí)，能夠進(jìn)一步確保產(chǎn)品整體質(zhì)量。
採訪(fǎng)結(jié)束，已經(jīng)過(guò)了下班時(shí)間，但藥物研究院實(shí)驗(yàn)室的研發(fā)人員仍在忙著做實(shí)驗(yàn)、分析數(shù)據(jù)。
目前，石四藥在研新產(chǎn)品達(dá)200多個(gè)，涉及抗腫瘤、抗病毒、心血管、消化、麻醉等領(lǐng)域，藥物研發(fā)也開(kāi)始從仿製邁向原始創(chuàng)新。「石四藥有研發(fā)人員500多名，其中大部分是30歲左右的年輕人。我們有信心，靠自己的努力，生產(chǎn)出更多符合市場(chǎng)和人們期待的『中國(guó)藥』。」孫立傑表示，技術(shù)創(chuàng)新和社會(huì)責(zé)任推動(dòng)石四藥成功打破技術(shù)壁壘，為罕見(jiàn)病患者提供了可及且經(jīng)濟(jì)的治療方案，使「孤兒藥」不再孤單。
（原載《河北日報(bào)》）
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